«Золгенсма» — инновационный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), разработанный компанией «Новартис». Его однократное введение ребёнку до двух лет (согласно показаниям к применению в США) способно навсегда остановить стремительное развитие этого редкого наследственного заболевания.

Вопрос о регистрации уникального лекарства в России находится на рассмотрении Минздрава. Пока решение не вынесено, врачи имеют право назначать «Золгенсма» по жизненным показаниям, но приобрести жизненно необходимый препарат за счёт государства— не получится. Ответственность за его покупку полностью ложится на плечи родителей больного ребёнка и благотворительные организации.

«Золгенсма» — самое дорогое лекарство в мире! До недавнего времени зафиксированная для России стоимость препарата составляла более 150 миллионов рублей за один флакон. Благодаря успешным переговорам с компанией «Новартис», фонду «География добра» удалось добиться снижения цены на «Золгенсма» до 121 000 000 рублей. При этом стоимость препарата останется фиксированной и будет одинаковой для всех российских благотворительных организаций.