9 декабря 2021 года случилось то, чего ждали все дети с диагнозом «спинальная мышечная атрофия» (СМА): Министерство здравоохранения России зарегистрировало «Золгенсма» — самый дорогой в мире препарат для лечения СМА, способный остановить страшное заболевание и спасти жизнь ребёнка. Эта информация опубликована в государственном реестре лекарственных средств.

Теперь дети, которые не имеют противопоказаний (установленные гастростома и/или трахеостома) и чей вес не превышает 21 килограмм, смогут получить заветный укол за счёт государства.

Для поступления «Золгенсма» в гражданский оборот и урегулирования правил ввоза препарата, потребуется время, которого у малышей с СМА практически нет. Кроме того, препарат должен быть назначен врачебной комиссией с участием представителей не менее трёх федеральных медицинских центров.

Мы приняли решение не останавливать сбор средств для наших подопечных СМАйликов до тех пор, пока не будет принято положительное решение комиссии о назначении препарата для наших подопечных.